第64屆(2024年春季)青島(黃島區(qū))全國制藥機械博覽會
太倉正信干燥設備科技有限公司
展位號:CS-13 原料藥機械“四”號館(CS館)
時間:2024年05月20日(周一)-05月22日(周三)
地址:青島世界博覽城國際展覽中心
山東省青島市黃島區(qū)三沙路3399號
歡迎大家蒞臨展會,參觀指導
歡迎來電預約:18862680117 黃曉冬
今日在美國FDA召開的咨詢會議中,與會專家以6:0一致性的投票結果,認為3期臨床試驗CLARITY AD的試驗結果支持衛(wèi)材(Eisai)和渤?。˙iogen)聯(lián)合開發(fā)的阿爾茨海默病(AD)抗體療法Leqembi(lecanemab)的完全批準。Lecanemab在今年1月獲得美國FDA的加速批準,目前尋求完全批準的監(jiān)管申請正在接受FDA的審評。
2023年過半載,處于疫情后時代的本土創(chuàng)新藥企也面臨新機遇和新挑戰(zhàn)。雖然全球新冠藥物開發(fā)暫告一段落,但新藥研發(fā)的腳步并未停止,伴隨全球都在呼吁創(chuàng)新為王、生“升”不息,行業(yè)內卷越來越白熱化。國內從政府、藥企到資本市場全躬身入局,緊抓創(chuàng)新不放松,以期在全球較為動蕩的政治大環(huán)境中及早擁抱穩(wěn)穩(wěn)的“幸?!?。
以國內政策為例,繼二十大報告明確提出將保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置,完善人民健康促進政策,國務院、藥監(jiān)局相繼發(fā)文強調完善藥物創(chuàng)新體系,支持并加快以臨床價值為導向的藥物創(chuàng)新,加快上市通道等(表1)。2023年4月,CDE發(fā)布于《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市申請審評工作程序(試行)》征求意見的通知,針對納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥,大力優(yōu)化創(chuàng)新審評審批制度,凸顯以臨床價值為導向的新藥研發(fā)方向,將加速臨床最緊迫、最富競爭力的創(chuàng)新藥進入市場,真正具備創(chuàng)新能力、具有差異化研發(fā)管線的醫(yī)藥企業(yè)將迎來更快速的產(chǎn)品獲批和更廣闊的發(fā)展空間。
表1.2022年以來支持創(chuàng)新藥發(fā)展的代表性政策
來源:東莞證券
可以預見,大力發(fā)展醫(yī)藥健康事業(yè)仍是我國主旋律,當前中國醫(yī)藥行業(yè)處于加速轉型期,產(chǎn)業(yè)結構調整加快,帶量采購、審評加速、醫(yī)保目錄動態(tài)調整等組合拳,都將促使創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)繼續(xù)一路高歌。受利好政策影響,國內藥企紛紛緊跟政策指引,自覺加快創(chuàng)新研發(fā)步伐,不斷加大自主研發(fā)投入力度,并取得顯著成果。創(chuàng)新藥IND批準量從2017年484個增長至2021年1559個,創(chuàng)新藥NDA批準量從2017年的3個快速增加至2021年的69個(圖1)。具體而言,本土企業(yè)在生物藥研發(fā)靶點上,開始追尋靶點差異化,避免熱門靶點扎堆的現(xiàn)象;在疾病適應癥方面,從常見腫瘤治療擴展至罕見病領域;在技術手段方面,從傳統(tǒng)小分子化藥、單抗逐漸過渡到雙抗甚至三抗、抗體偶聯(lián)藥物、溶瘤病毒、基因細胞治療等新興技術;在臨床應用領域,從單一手段開始追求聯(lián)合治療,多靶點用藥有望成臨床治療新趨勢。
圖1.2017-2021年創(chuàng)新藥IND和NDA批準情況
來源:貝達藥業(yè)2022年年報
以下重點梳理幾家本土創(chuàng)新藥龍頭企業(yè)的近期研發(fā)進展:
恒瑞醫(yī)藥
作為市值排名第一的創(chuàng)新藥龍頭,恒瑞醫(yī)藥聚焦抗腫瘤、手術用藥、自身免疫疾病、代謝性疾病、心血管疾病等多領域新藥研發(fā)。目前,公司已有瑞維魯胺、海曲泊帕、卡瑞利珠單抗等12個創(chuàng)新藥獲批上市,公司引進的1類新藥林普利塞也獲批上市,這也是公司對外合作產(chǎn)品中第一個獲批上市的創(chuàng)新藥,另有60多個創(chuàng)新藥正在臨床開發(fā),260多項臨床試驗在國內外開展。據(jù)2022年財報數(shù)據(jù),2016年-2022年,公司營業(yè)總收入從110.94億元增長至212.75億元,CAGR為11.46%;公司歸母凈利潤從25.89億元增長至39.06億元,CAGR為7.09%。隨著集采政策對公司業(yè)績影響逐漸出清,業(yè)內人士認為,恒瑞醫(yī)藥的創(chuàng)新藥臨床和商業(yè)化價值持續(xù)釋放,公司2023年第一季度業(yè)績恢復正增長,業(yè)績迎來拐點。
在剛落下帷幕的ASCO大會上,恒瑞醫(yī)藥匯報了吡咯替尼(HER2抑制劑)+達爾西利(CDK4/6抑制劑)的二期臨床研究最新成果,表明達爾西利與吡咯替尼聯(lián)合治療,在HER2陽性晚期乳腺癌的治療中取得了良好的療效和可控的毒性,包括HR陰性疾病或腦轉移的患者,這種聯(lián)合治療方案可以被視為完全口服、無化療的方案,值得進一步研究。其他值得關注的在研療法還有SHR-1702+鉑基雙藥化療+BP102,以及SHR-1701聯(lián)合SHR2554等,其最新成果都在ASCO大會上予以展示。
百濟神州
公司在大陸、香港和美國三地上市,也是全球性生物技術公司,聚焦商業(yè)化的抗腫瘤新藥開發(fā)。公司目前共有3款自主研發(fā)并獲批上市藥物,包括百悅澤®(治療多種血液腫瘤的BTK抑制劑)、百澤安®(治療多種實體瘤及血液腫瘤的抗PD1抗體免疫療法)和百匯澤®(具有選擇性的PARP1和PARP2抑制劑)。國家藥監(jiān)局已受理一項百悅澤®針對CLL或SLL初治以及WM初治成人患者的sNDA。百澤安®和百匯澤®目前也已在中國上市,與此同時,公司獲授權許可在中國市場商業(yè)化13款已獲批藥物,未來公司營收有望依靠上市藥物實現(xiàn)快速增長。此外,百濟神州還有12款自主研發(fā)產(chǎn)品處于臨床階段,涵蓋小分子藥物及大分子藥物,包括BCL-2抑制劑BGB-11417、HPK1抑制劑BGB-15025,以及在早期數(shù)據(jù)中顯示出潛力的靶向BTK蛋白降解(CDAC)藥物BGB-16673。在ASCO大會上,百濟神州報道了其中BGB-11417單藥在R/R CLL/SLL治療中顯出有希望的初步療效,患者在較低劑量水平下達到了治療反應,且在最高劑量640mg/day上耐受良好,未增加劑量依賴性的毒性。
君實生物
君實生物的特瑞普利單抗是國內最早獲批國產(chǎn)上市PD-1藥物,同時鼻咽癌、肝癌、胃癌輔助等多項全球多中心臨床試驗正在開展。鼻咽癌適應癥在2022年5月收到FDA回復后已于7月份重新提交BLA,所以鼻咽癌有望最先獲批,成為核心產(chǎn)品特瑞普利國際化拐點,期待后續(xù)1LESCC、1LNPC在英國和歐洲的上市申請迎來喜訊。預估特瑞普利歐美國銷售峰值可達100億+。君實生物擁有多個創(chuàng)新靶點,如BTLA 全球領先;深度布局TIGIT和CD112R 深度布局,與PD-1 聯(lián)用進一步提升免疫治療臨床療效。在自免及代謝疾病中,阿達木已上市,PCSK9成長可期,公司還布局了潛力靶點 IL-17A,成長空間大。在ASCO大會上,君實生物報道了單抗Tifcemalimab與特瑞普利單抗聯(lián)用治療難治性ES-SCL患者的耐受性良好,有必要繼續(xù)臨床研究。
榮昌生物
榮昌生物深耕自免、腫瘤和眼科三大疾病領域,專注創(chuàng)新藥品開發(fā),目前被視為ADC與自身領域的頭部企業(yè)。核心產(chǎn)品泰它西普和維迪西妥于2021年獲批上市,并被納入醫(yī)保。泰它西普(RC18)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡,是全球首創(chuàng)的BLYS/APRIL雙靶點融合蛋白,可同時阻斷BLyS和APRIL,完整抑制異常B細胞的信號通路,相比單靶點藥物作用效果更強,具備bestinclass潛力。另一款維迪西妥單抗(RC48)是國產(chǎn)首款ADC藥物,先發(fā)優(yōu)勢明顯,目前RC48在國內已獲批三線胃癌(GC)和二線尿路上皮癌(UC)兩大適應癥。針對GC三線治療,RC48的療效優(yōu)于PD-1單抗,且較同類ADC藥物(DS-8201)具有安全性優(yōu)勢;針對晚期尿路上皮癌,目前國內外暫無其他靶向HER2的生物制劑獲批,RC48療效與先發(fā)優(yōu)勢并舉,維迪西妥單抗在HER2低表達UC領域也展示出了優(yōu)異療效;此外,在HER2相關乳腺癌等適應癥上,維迪西妥單抗也在持續(xù)推進臨床開發(fā),前景可期。在ASCO大會上,榮昌生物報道了RC48與特瑞普利單抗在局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者中,聯(lián)用表現(xiàn)出良好的療效和可控的安全性,三期臨床正在開展中。
總體而言,國內創(chuàng)新藥企與海外相比還有不小差距,但從整體國內企業(yè)持續(xù)加大投入力度來看,本土創(chuàng)新藥將保持良好健康的發(fā)展勢頭,有望在全球創(chuàng)新藥競爭中贏得勝利。