阿爾茨海默病新藥研發(fā)又有了進(jìn)展,潛在臨床益處令人鼓舞 文章鏈接:制藥網(wǎng) https://www.zyzhan.com/news/detail/88364.html
作者:太倉正信干燥 來源:制藥網(wǎng) 日期:2023/5/6 7:45:14 人氣:1003
阿爾茨海默病(AD)是一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語等全面性癡呆表現(xiàn)為特征,病因迄今未明。數(shù)據(jù)顯示,目前,全球患有癡呆癥的患者已超過5500萬,預(yù)計到2050年這一數(shù)字將突破1億人,達(dá)到近1.39億。
隨著癡呆癥患者數(shù)量的不斷增加,其給社會和家庭帶來的負(fù)擔(dān)也愈來愈沉重,社會急需要攻克這種疾病的藥物。在此背景下,眾多跨國藥企都紛紛涌入這一治療領(lǐng)域,新藥臨床試驗進(jìn)展不斷。
5月4日消息,跨國制藥頭部公司禮來宣布,其在研阿爾茨海默病新藥donanemab的3期臨床研究獲得陽性結(jié)果,臨床結(jié)果顯示,donanemab顯著減緩了早期阿爾茨海默病患者認(rèn)知和功能的下降。
公開資料顯示,禮來的donanemab是一種靶向結(jié)合N端第2位焦谷氨酸化修飾的β-淀粉樣蛋白 (Aβ) 的單克隆抗體。在這項3期臨床試驗中,主分析人群 (1182名患者) 具有中等水平的tau蛋白和阿爾茨海默病的臨床癥狀,臨床試驗結(jié)果顯示,該臨床試驗達(dá)到了主要終點(diǎn),與安慰劑相比,Donanemab將患者的認(rèn)知功能下降減慢。
禮來公司表示, Donanemab除了顯示出目前在3期臨床試驗中觀察到的減慢阿爾茨海默病患者認(rèn)知能力衰退的效果外,還顯著降低了患者進(jìn)展到疾病下一階段的風(fēng)險,阿爾茨海默病進(jìn)展到下一階段 (從輕度認(rèn)知障礙到癡呆,或輕度癡呆到中度癡呆) 意味著患者生活質(zhì)量的巨大下降。
基于良好的臨床結(jié)果,禮來稱將盡快開展全球范圍內(nèi)的遞交工作,并預(yù)計在第二季度向美國FDA遞交上市申請。此外,禮來稱將與FDA以及全球其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作,推動藥物盡快獲批。
除了donanemab以外,近年來,阿爾茨海默病治療領(lǐng)域陸續(xù)傳出好消息。例如,2021年6月,F(xiàn)DA批準(zhǔn)渤健旗下的Aducanumab上市,用于治療阿爾茨海默病源性輕度認(rèn)知障礙(MCI)及輕度阿爾茨海默病。該藥也成為FDA自2003年以來頭個批準(zhǔn)用于阿爾茨海默病的新型療法。2023年1月,渤健/衛(wèi)材的Aβ單抗lecanemab也獲得FDA加速批準(zhǔn)上市,成為全球第二個獲批上市的Aβ單抗,用于緩解輕度和早期阿爾茨海默病患者的認(rèn)知能力下降。
值得一提的是,阿爾茨海默病新藥研發(fā)不易,不僅投入成本高達(dá)幾千億美元,而且上市后可能還會面臨折戟的風(fēng)險。例如,此前,渤健的阿爾茨海默病新藥aducanumab在美獲批前后都陷入不斷被質(zhì)疑的風(fēng)波中。先有FDA專業(yè)委員會拒絕其獲批;上市后,因質(zhì)疑不斷,導(dǎo)致藥品銷售額也大幅低于預(yù)期。
此次禮來取得臨床積極數(shù)據(jù)的donanemab帶來的潛在臨床益處雖然令人鼓舞,但其副作用同樣也值得關(guān)注。不過可以預(yù)見的是,若禮來的donanemab能夠成功獲得批準(zhǔn),將為早期癥狀性阿爾茨海默病患者的治療帶來新突破。
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